写于 2018-12-07 06:07:19| 龙虎国际官网| 龙虎国际官网唯一入口

(路透社) - 美国食品和药物管理局周三批准了Ultragenyx制药公司为一种可以大大降低预期寿命的罕见遗传疾病所做的新治疗

该药物旨在治疗患有粘多糖贮积症VII型或MPS VII的患者,这是由酶缺乏引起的病症,其影响组织和器官,包括心脏,并阻碍生长

该疾病影响全世界不到150名患者

美国食品和药物管理局说,这种药物是Mepsevii,用于治疗长达164周的23名患者

24周后,服用该药物的患者在6分钟内能够比未接受治疗的患者平均步行18米

由Toni Clarke报道,由Rosalba O'Brien编辑

作者:闻人创