写于 2018-12-07 07:09:05| 龙虎国际官网| 龙虎国际官网唯一入口

伦敦(路透社) - 由于第一个遗传病的基因疗法临近美国市场,战线正在被吸引,为患有罕见失明症的人们提供了希望,并为医疗服务提供者带来了成本困境

Spark Therapeutics(ONCE.O)的Luxturna治疗方案已被美国批准,上周告诉投资者,每位患者估价超过100万美元,但尚未确定实际价格

然而,美国临床和经济评论研究所(ICER)本周表示,“占位价格为1,000,000美元,高成本使得这不太可能成为常用成本效益阈值的成本效益干预”

ICER分析确实承认Luxturna可能对年轻患者更具成本效益

由于欧洲前两种基因疗法的销售令人失望,预计1月12日美国对Luxturna的批准将被视为启动该行业

基于使用病毒将DNA携带到细胞中的错误基因的更多治疗来自Bluebird Bio(BLUE.O),BioMarin(BMRN.O)和Sangamo(SGMO.O)等公司

斯帕克的首席财务官斯蒂芬韦伯斯特周四表示,基因治疗通过提供一次性治疗而不是多年的重复处方来颠覆传统思维,但卫生系统正在努力跟上步伐

“基因疗法产生了一个不同寻常的难题,因为我们在一个方孔中安装了一个圆钉......这很难,”他在伦敦的Jefferies医疗会议上说

斯帕斯特斯在会上说,斯帕克想说“如果它有效,付钱给我们,如果它停止工作,就停止向我们支付”

但对于Luxturna来说,开发成本高达4亿美元,鉴于美国系统的机制以及大型健康计划不愿意从罕见疾病药物的预付款中撤出,这样的报价是不切实际的

韦伯斯特表示,血友病可以采用长期的按性能付费模式,其中一次性治疗的益处可以与常规输注血液凝固因子的巨额成本进行权衡

一次性治疗可以减少对这种昂贵护理的需求

但是,制造商认为应该承认间接成本和生活质量的好处 - 特别是在失明的情况下

Nightstar Therapeutics(NITE.O)首席执行官David Fellows,他的公司也正在开发眼部疾病的基因疗法,他说计算基因疗法的真正价值并不容易

“试图将所有这些捕获到某种价格算法中是非常具有挑战性的

但我们正试图量化情绪影响,照顾者的影响,对职业生涯的影响等,“他告诉会议

Ben Hirschler的报道;由Alexander Smith编辑